Scleroza multiplă afectează milioane de oameni la nivel mondial. Este o boală neurologică caracterizată prin leziuni inflamatorii în sistemul nervos central (creierul și măduva spinării) care provoacă leziuni ale tecii de mielină - stratul protector din jurul celulelor nervoase. Acest lucru provoacă disfuncții neurologice, cum ar fi paralizia musculară sau pierderea senzației. În timp ce un anumit grad de reparare spontană a învelișului are loc în mod natural, mulți pacienți acumulează un handicap ireversibil.

Există două principale tipuri de SM, care au un tipar diferit de simptome. Există SM progresivă primară, o formă mai rară care afectează 15% dintre pacienții care nu au recidive și remisii, dar suferă o agravare lentă a simptomelor. Apoi, există cea mai comună formă, SM recidivant-remisivă, care afectează 85% dintre pacienți. Persoanele cu această formă au recidive de simptome care pot dura o perioadă de timp înainte de o perioadă de remisie. Și între jumătate și două treimi dintre pacienții cu aceasta se crede că vor continua să dezvolte o boală progresivă secundară, în care dizabilitatea legată de SM devine treptat mai ireversibilă.

Tratamentele disponibile pentru SM includ medicamente injectabile, cum ar fi interferonul beta și natalizumab - care previne pătrunderea unor celule imune inflamatorii în creier și măduva spinării unde pot provoca leziuni - și medicamente orale, cum ar fi dimetilfumaratul. Din păcate, toate acestea au o eficiență limitată, dacă există, în progresia secundară, în special în etapele avansate în care recidivele nu mai apar.

Cauza MS este necunoscută, dar se crede că există o serie de mecanisme ale bolii mediată de sistemul imunitar. Chiar și în absența unui tratament, este corect să spunem că s-au făcut mai multe progrese în tratamentul sclerozei multiple în ultimele două decenii decât posibil în orice altă zonă a neurologiei. Acum suntem în măsură să oferim tratament util multor pacienți afectați de forma mai frecventă de recădere-debut, însă nu a fost aprobat încă niciun tratament eficient pentru utilizarea în boala primară progresivă, având în vedere înțelegerea noastră mai limitată a acestui tip de proces de boală.

O metodă experimentală

În ultimele două decenii, un tip de transplant de celule stem a primit o atenție considerabilă ca tratament experimental pentru SM. Denumit transplant autolog de celule stem hematopoietice (HSCT), aceasta metoda presupune recoltarea și înghețarea celulelor stem din măduva osoasă care sunt apoi reinfuzate în pacient.

Celulele stem sunt mobilizate din măduva osoasă și apoi recoltate și înghețate, pentru a fi apoi reinfuzate în același pacient după ce sistemul lor imunitar a fost aproape complet eliminat prin chimioterapie. Protocoalele pentru transplant au fost rafinate de-a lungul anilor, învățând de la cele utilizate în tratamentul anumitor tipuri de cancer de sânge, ceea ce a dus la reducerea toxicității și la decesul mai puțin folosind tehnica. Funcția principală a acestor celule stem este de a reconstitui sistemul imunitar acum inexistent, potențial repornindu-l într-un stadiu mai devreme, mai naiv de dezvoltare, despre care se crede că a precedat răspunsurile patologice care au condus la SM în primul rând.

Cu toate acestea, în ciuda interesului, până acum au existat puține sau deloc dovezi că aceste celule stem au reparat efectiv leziunile nervoase.

Mai multe încercări sunt un lucru bun

Au fost efectuate mai multe studii mici în ultimii 20 de ani, ceea ce a dus la o sugestie puternică că această metodă funcționează, dar cu putere limitată de a determina adevărat beneficiu clinic. Numai un mic proces internațional controlat A apărut superioritatea transplantului în reducerea leziunilor inflamatorii ale MS în comparație cu mitoxantronă, un agent chimioterapeutic. Deci, este încurajator faptul că un grup condus de Basil Sharrack, un investigator cu experiență în SM, și John Snowden, un expert în utilizarea HSCT pentru tratamentul cancerului, au sugerat un beneficiu considerabil pentru unii oameni din Sheffield, în Marea Britanie, cu recidivă- remiterea SM care a luat parte la studiul clinic internațional MIST.

Alte centre participante se află în SUA, Suedia și Brazilia. Rezultatele sunt așteptate în 2018. Acesta este exact tipul de studiu clinic necesar pentru a identifica cel mai bun regim de transplant și eficacitatea și siguranța relativă a acestuia în comparație cu alte terapii autorizate, inclusiv, în special, alemtuzumab, unul dintre tratamentele autorizate pentru SM recidivant-remitent.

Între timp, entuziasmul de înțeles pentru câteva cazuri încurajatoare, dar anecdotice, trebuie să fie temperat de necesitatea de a stabili eficacitatea mai riguros și mai concludent. Deși în acest moment, HSCT nu are un loc în tratamentul de rutină al SM, trebuie încurajată includerea pacienților selectați în studiile controlate efectuate la centrele de transplant stabilite.