Eficacitatea unui medicament poate fi evaluată pe baza potențialului său de a micșora tumorile - dar acest lucru nu echivalează neapărat cu rate de supraviețuire îmbunătățite. shutterstock.com
Este greu să găsești pe cineva care nu a fost atins de cancer. Persoanele care nu au avut cancer în sine vor avea probabil un prieten apropiat sau un membru al familiei care a fost diagnosticat cu boala.
Dacă cancerul s-a răspândit deja, diagnosticul se poate simți ca o sentință de moarte. Știrea că este disponibil un nou medicament poate fi o mare ușurare.
Dar imaginați-vă că un bolnav de cancer își întreabă medicul: „Poate acest medicament să mă ajute să rămân în viață mai mult timp?” Și cu toată sinceritatea, medicul răspunde: „Nu știu. Există un studiu care spune că medicamentul funcționează, dar nu a arătat dacă pacienții au trăit mai mult sau chiar dacă s-au simțit mai bine. ”
Acest lucru ar putea suna ca un scenariu puțin probabil, dar tocmai este ceea ce o echipă Cercetătorii din Marea Britanie sa dovedit a fi cazul când vine vorba de multe medicamente noi împotriva cancerului.
O privire asupra cercetării
Un studiu publicat săptămâna trecută în British Medical Journal a revizuit 39 de studii clinice care susțin aprobarea tuturor medicamentelor noi împotriva cancerului în Europa în perioada 2014-2016.
Cercetătorii au descoperit că mai mult de jumătate dintre aceste studii au avut defecte grave susceptibile de a exagera beneficiile tratamentului. Doar un sfert a măsurat supraviețuirea ca rezultat cheie și mai puțin de jumătate au raportat calitatea vieții pacienților.
Din 32 de noi medicamente pentru cancer examinate în studiu, doar nouă au avut cel puțin un studiu fără metode grav defectuoase.
Cercetătorii au evaluat metodele în două moduri. În primul rând, au folosit o scală standard de „risc de părtinire” care măsoară neajunsurile arătate pentru a duce la rezultate părtinitoare, cum ar fi dacă medicii știau ce medicamente iau pacienții sau dacă prea mulți oameni au renunțat la studiu din timp.
În al doilea rând, au analizat dacă Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a identificat defecte grave, cum ar fi oprirea precoce a unui studiu sau dacă medicamentul a fost comparat cu un tratament necorespunzător. EMA a identificat defecte grave în studiile pentru zece din cele 32 de medicamente. Aceste defecte au fost rareori menționate în rapoartele publicate ale studiilor.
De la studii clinice la tratament - mai repede nu este întotdeauna mai bine
Înainte ca un medicament să fie aprobat pentru comercializare, producătorul trebuie să efectueze studii pentru a demonstra că este eficient. Autoritățile de reglementare, cum ar fi EMA, Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) sau Administrația australiană de bunuri terapeutice (TGA), judecă apoi dacă să permită comercializarea acestuia către medici.
Autoritățile naționale de reglementare examinează în principal aceleași studii clinice, astfel încât rezultatele acestei cercetări sunt relevante la nivel internațional, inclusiv în Australia.
Există o presiune publică puternică asupra autorităților de reglementare pentru a aproba noi medicamente pentru cancer mai repede, pe baza mai puține dovezi, în special pentru cancerele slab tratate. Scopul este de a obține tratamente pentru pacienți mai rapid, permițând comercializarea medicamentelor într-o etapă anterioară. Dezavantajul unei aprobări mai rapide este însă mai mare incertitudine cu privire la efectele tratamentului.
Unul dintre argumentele pentru aprobări anterioare este că studiile necesare pot fi efectuate mai târziu, iar pacienților bolnavi li se poate oferi o șansă crescută de supraviețuire înainte de a fi prea târziu. In orice caz, un studiu din SUA a concluzionat că studiile post-aprobare au găsit un avantaj de supraviețuire pentru doar 19 din 93 de noi medicamente împotriva cancerului aprobate din 1992 până în 2017.
Dacă dovezile pentru un nou medicament împotriva cancerului sunt defecte, acest lucru îi lasă pe pacienți vulnerabili la o speranță falsă. De la shutterstock.com
Deci, cum se măsoară eficacitatea în prezent?
Aprobarea de noi medicamente împotriva cancerului se bazează adesea pe rezultate de sănătate pe termen scurt, denumite „rezultate surogate”, cum ar fi scăderea sau creșterea mai lentă a tumorilor. Speranța este că aceste rezultate surogate prezic beneficii pe termen lung. Cu toate acestea, pentru multe tipuri de cancer s-a descoperit că au o treabă slabă prezicerea supraviețuirii îmbunătățite.
Un studiu al studiilor de cancer pentru mai mult de 100 de medicamente găsite în medie, studiile clinice care măsoară dacă pacienții rămân în viață mai mult durează un an în plus, comparativ cu studiile bazate pe rezultatul surogat cel mai frecvent utilizat, numit „supraviețuire fără progresie”. Acest măsura descrie cantitatea de timp în care o persoană trăiește cu un cancer fără ca tumorile să devină mai mari sau să se răspândească mai departe. Este adesea slab corelat cu supraviețuirea generală.
Un an poate părea o așteptare lungă pentru cineva cu un diagnostic sumbru. Dar există politici pentru a ajuta pacienții să acceseze tratamente experimentale, cum ar fi participarea la studii clinice sau programe de acces compasional. Dacă acel an înseamnă siguranță cu privire la beneficiile de supraviețuire, merită așteptat.
Aprobarea medicamentelor fără suficiente dovezi poate provoca daune
Într-o editorial însoțind acest studiu, susținem că exagerarea și incertitudinea cu privire la beneficiile tratamentului cauzează daune directe pacienților, dacă aceștia riscă să aducă daune grave sau care pun viața în pericol fără beneficii probabile sau dacă renunță la tratamente mai eficiente și mai sigure.
De exemplu, medicamentul panobinostat, care este utilizat pentru pacienții cu mielom multiplu care nu au răspuns la alte tratamente, nu s-a demonstrat că ajută pacienții să trăiască mai mult timp și poate duce la infecții grave și sângerări.
Informațiile inexacte pot, de asemenea, încuraja speranța falsă și pot crea o distragere a atenției de la îngrijirile paliative necesare.
Și important, idealul unei luări de decizii informate, bazate pe valorile și preferințele pacienților, se destramă dacă nici medicul, nici pacientul nu au dovezi exacte pentru a informa deciziile.
În țările cu asigurări publice de sănătate, cum ar fi schema de beneficii farmaceutice din Australia (PBS), accesul pacienților la medicamente noi împotriva cancerului depinde nu doar de aprobarea pieței, ci și de deciziile de plată. PBS refuză adesea plata pentru noi medicamente împotriva cancerului din cauza dovezi clinice incerte. În cazurile de droguri din această cercetare, unele sunt disponibile pe PBS, în timp ce altele nu.
Noile medicamente împotriva cancerului sunt adesea foarte scumpe. În medie, în SUA, un curs de tratament cu un nou medicament împotriva cancerului costă mai mult de 100,000 USD (148,000 USD).
Pacienții cu cancer au nevoie de tratamente care să îi ajute să trăiască mai mult sau cel puțin să aibă o calitate mai bună a vieții în timpul rămas. Din această perspectivă, avem nevoie de standarde mai puternice de dovezi, pentru a fi siguri că există beneficii reale pentru sănătate atunci când sunt aprobate pentru utilizare noi medicamente împotriva cancerului.
Despre Autori
Barbara Mintzes, Lector superior, Facultatea de Farmacie, Universitatea din Sydney și Agnes Vitry, Lector superior, Universitatea din Australia de Sud
Acest articol este republicat de la Conversaţie sub licență Creative Commons. Citeste Articol original.
Cărți asemănătoare:
Împăratul tuturor bolilor: o biografie a cancerului
de Siddhartha Mukherjee
Autorul câștigător al Premiului Pulitzer prezintă o istorie a cancerului, de la prima sa descriere într-un pergament egiptean antic până la tratamentele moderne de astăzi.Click pentru mai multe informatii sau pentru a comanda
Remisie radicală: supraviețuirea cancerului împotriva tuturor șanselor
de Kelly A. Turner
În timp ce studia pentru doctoratul ei. la UC Berkeley, dr. Turner, cercetător, lector și consilier în oncologie integrativă, a fost șocat să descopere că nimeni nu studia episoadele de remisie radicală (sau neașteptată) - când oamenii își revin împotriva tuturor riscurilor fără ajutorul medicinei convenționale, sau după ce medicina convențională a eșuat. A fost atât de fascinată de acest tip de remisie, încât a pornit într-o călătorie de zece luni în jurul lumii, călătorind în zece țări diferite pentru a intervieva cincizeci de vindecători holistici și douăzeci de supraviețuitori ai cancerului cu remisiune radicală despre practicile și tehnicile lor de vindecare. Cercetările ei au continuat prin intervievarea a peste 100 de supraviețuitori Radical Remission și studierea a peste 1000 dintre aceste cazuri. Dovezile ei prezintă nouă teme comune despre care ea crede că pot ajuta chiar și pacienții terminali să-și schimbe viața.Click pentru mai multe informatii sau pentru a comanda
Manualul de supraviețuire a cancerului de sân: un ghid pas cu pas pentru femeile cu cancer de sân nou diagnosticat
de John Link, MD
O autoritate respectată pentru cancerul de sân oferă îndrumări cuprinzătoare și practice cu privire la întreaga experiență cu cancerul de sân, de la șocul diagnosticului până la revenirea la viața normală. Cu compasiune, înțelegere și vorbire sinceră, el acoperă tot ce trebuie să știi pentru a lua cele mai bune decizii pentru situația ta unică.Click pentru mai multe informatii sau pentru a comanda
Anticancer: un nou mod de viață
de David Servan-Schreiber, MD, PhD
Anticancer este o explorare pasională și personală a experienței autorului cu cancerul și un ghid cuprinzător al celor mai recente rezultate ale cercetării și măsurilor preventive pe care le puteți lua pentru a vă proteja. În același timp, autoritar și accesibil, Anticancer explică ce putem face pentru a nu ceda acestei boli groaznice.Click pentru mai multe informatii sau pentru a comanda
Împăratul tuturor bolilor: o biografie a cancerului
de Siddhartha Mukherjee
Relatarea premiată și captivantă despre cancer – de la primele sale apariții documentate cu mii de ani în urmă, până la bătăliile epice pentru a-l vindeca, controla și cuceri până la o nouă înțelegere radicală a esenței sale.Click pentru mai multe informatii sau pentru a comanda
Gena: o istorie intimă
de Siddhartha Mukherjee
De la autorul câștigător al premiului Pulitzer și bestseller-ul cărții Împăratul tuturor bolilor — o istorie magnifică a genei și un răspuns la întrebarea definitorie a viitorului: Ce devine să fim oameni când învățăm să „citim” și să „scriem” propria informatie genetica?
