Într-un test timpuriu al tehnologiei avansate, cercetătorii de la Universitatea din Florida au început primul studiu pilot pentru a determina dacă laptele oilor modificate genetic poate ajuta persoanele predispuse la probleme pulmonare care pun viața în pericol, cauzate de un deficit specific de proteine.
PPL Therapeutics din Edinburgh, Scoția, compania principală implicată în dezvoltarea oii clonate Dolly, folosește tehnologia ADN-ului recombinant - în care o genă dintr-un organism este inserată în ADN-ul altuia - pentru a crea „oi transgenice” care produc omul proteină alfa-1-antitripsină sau AAT. Proteina este apoi extrasă din lapte.
În ultimele 10 zile, șase pacienți ale căror corpuri produc cantități inadecvate de AAT, lăsându-i vulnerabili la emfizem, au început să primească doze inhalate de acesta la Shands la spitalul didactic UF.
Dacă tehnica se dovedește a fi de succes în aceste studii mai mari și controlate, o nouă sursă vastă de AAT, la un preț redus brusc, ar putea fi disponibilă pentru a trata aproximativ 100,000 de americani care au o deficiență a proteinei de protecție care ajută la menținerea inflamației pulmonare și daune în cec.
O astfel de nouă aprovizionare este esențială: în prezent, doar o cantitate limitată este disponibilă prin donațiile de plasmă de sânge, astfel încât mulți candidați eligibili trebuie să renunțe la terapia, care este administrată intravenos la un cost estimat de 60,000 până la 80,000 de dolari anual pe pacient.
„Am mari speranțe că aceasta va fi terapia de piatră de temelie pentru această boală”, a spus dr. Mark Brantly, investigator principal al studiului și profesor de medicină și de genetică moleculară și microbiologie la Colegiul de Medicină al UF.
„Ar putea fi tratamentul major„ pod ”înainte de a avansa la terapia genică pentru această tulburare”, a spus Brantly, care este, de asemenea, afiliat la noul Institut de Genetică al UF, care explorează astfel de posibilități cu sprijinul acordat de Institutul Național de Sănătate.
„Unul dintre principalele motive pentru crearea Institutului de Genetică a fost acela de a traduce noi tehnologii de acest gen în tratament pentru pacienți”, a spus dr. Terry Flotte, director interimar al institutului. Aceasta terapie cu proteine si terapia genica anticipata pentru aceasta tulburare sunt exemple primare ale ceea ce incercam sa facem.
Descoperită în 1963, deficiența AAT este adesea diagnosticată greșit ca astm sau boală pulmonară obstructivă cronică din cauza lipsei de conștientizare în comunitatea medicală și laică. Mai puțin de 5 la sută dintre persoanele afectate sunt diagnosticate și adesea nu până la vârsta de 30 până la sfârșitul anilor 54, după ce leziunile pulmonare extinse au cauzat un handicap profund. Vârsta medie de supraviețuire este de XNUMX de ani.
AAT este o proteină importantă produsă de ficat, care protejează plămânii de acțiunile distructive ale unei enzime comune care luptă în mod normal cu bacteriile și curăță țesutul pulmonar mort. O persoană cu tulburare, care se dezvoltă la cei care moștenesc o copie genetică anormală de la fiecare părinte, nu generează suficientă proteină pentru a proteja în mod adecvat plămânii și rezultă daune pulmonare permanente și ireversibile.
În timp ce cifrele precise nu sunt disponibile în acest stadiu incipient, se așteaptă ca AAT derivat din oi să aibă un preț semnificativ mai mic decât cel al varietății de plasmă umană.
„Cu medicamentele transgenice, există potențialul de a crea o cantitate enormă, de a extinde pur și simplu turma, după cum este necesar”, a spus Brantly, al cărui program de cercetare a fost susținut de subvenții de la Alpha One Foundation, o organizație non-profit din Miami-.
„Aceasta reprezintă o privire asupra viitorului producției farmaceutice”, a spus Paul Doering, un profesor de serviciu distins în Colegiul de Farmacie al UF. „Avem de câțiva ani insulină umană produsă de bacterii modificate genetic, dar medicamentele transgenice de la animale mai mari sunt extrem de noi și interesante și deschid multe subiecte pentru discuții. Viitorul va spune cum reacționează publicul la aceste tipuri de evoluții . "
Studiul lui Brantly a fost aprobat de Consiliul de revizuire instituțională al UF, precum și de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente. Departamentul SUA pentru Sănătate și Servicii Umane a recomandat recent ca, atunci când este fezabil din punct de vedere tehnologic, proteinele plasmatice umane să fie produse prin tehnologia ADN-ului recombinant pentru a preveni transmiterea bolilor transmise de sânge la om. Oile care produc AAT sunt în carantină pentru a preveni expunerea lor la infecții.
Doering a spus că este dificil să se spună câte teste de medicamente de la animale transgenice sunt în curs de desfășurare, deoarece multe companii țin teste timpurii sub acoperire din motive competitive.
AAT uman produs transgenic este, de asemenea, testat la pacienții cu fibroză chistică. UF's este primul studiu din lume care l-a încercat la cei născuți cu deficit de AAT, potrivit lui Brantly.
Comunicatele de presă recente UF Health Science Center sunt disponibile la www.health.ufl.edu/hscc/index.html
Joi, 20 mai 1999, Universitatea din Florida Health Science Center și Shands HealthCare. Pentru mai multe informații, vă rugăm să sunați la 352 / 392-2755 sau să e-mail:
